醫(yī)患雙方都期待更多罕見(jiàn)病用藥問(wèn)世

文/廣州日?qǐng)?bào)全媒體記者 涂端玉

圖/廣州日?qǐng)?bào)全媒體記者 李波

近日，國(guó)家衛(wèi)生健康委、科技部、工業(yè)和信息化部等六部門(mén)聯(lián)合發(fā)布了《第二批罕見(jiàn)病目錄》，包含軟骨發(fā)育不全、原發(fā)性生長(zhǎng)激素缺乏癥、獲得性血友病、成人斯蒂爾病等86種罕見(jiàn)病。加上2018年5月五部門(mén)發(fā)布的《第一批罕見(jiàn)病目錄》，目前目錄已覆蓋207種罕見(jiàn)病。

記者獲悉，伴隨政策“紅包”發(fā)放，龍頭藥企研發(fā)熱情高漲，而不少品種已逐步顯示出市場(chǎng)潛力。

目錄更新

助力改善罕見(jiàn)病患者“用藥難”

罕見(jiàn)病的診治一直存在確診難、治療方法少、可用藥品少、社會(huì)重視程度不高等困難。在全球已知的7000多種罕見(jiàn)病中，僅有極少量病種存在有效的治療方法。將罕見(jiàn)病納入國(guó)家目錄并持續(xù)更新，可讓作為少數(shù)群體的罕見(jiàn)病患者被看見(jiàn)、被關(guān)注、被關(guān)心，極大地推動(dòng)罕見(jiàn)病的篩查診治。

國(guó)家衛(wèi)生健康委官方網(wǎng)站日前顯示消息稱：為深入貫徹落實(shí)中共中央辦公廳、國(guó)務(wù)院辦公廳《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》，進(jìn)一步加強(qiáng)中國(guó)罕見(jiàn)病管理，提高罕見(jiàn)病診療水平，維護(hù)罕見(jiàn)病患者健康權(quán)益，根據(jù)《罕見(jiàn)病目錄制訂工作程序》，國(guó)家衛(wèi)健委、科學(xué)技術(shù)部、工業(yè)和信息化部、國(guó)家藥品監(jiān)督管理局、國(guó)家中醫(yī)藥管理局和中央軍委后勤保障部6部門(mén)聯(lián)合制定了《第二批罕見(jiàn)病目錄》。

記者獲悉，實(shí)際上，早在2018年，我國(guó)曾發(fā)布《第一批罕見(jiàn)病目錄》，其中包含了121種罕見(jiàn)疾病。而此次發(fā)布的《第二批罕見(jiàn)病目錄》包含了86種罕見(jiàn)疾病，兩批目錄加起來(lái)已有207種罕見(jiàn)病。在此次發(fā)布的《第二批罕見(jiàn)病目錄》中，軟骨發(fā)育不全、先天性膽道閉鎖、膠質(zhì)母細(xì)胞瘤、黑色素瘤、發(fā)作性睡病等均被納入。

臨床用藥

需求推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)升溫

在業(yè)界觀點(diǎn)看來(lái)，目錄的建立和更新還將催生出一系列保障措施和支持政策，這可以有效提高國(guó)內(nèi)醫(yī)藥企業(yè)對(duì)罕見(jiàn)病的關(guān)注以及對(duì)目錄內(nèi)病種的研發(fā)積極性，加速相關(guān)藥物的研發(fā)和上市，填補(bǔ)罕見(jiàn)病用藥仍存的諸多“空白”，最終改善罕見(jiàn)病患者“用藥難”的現(xiàn)實(shí)困境。

金賽藥業(yè)方面表示，其始終關(guān)注著罕見(jiàn)病群體，一方面是推進(jìn)罕見(jiàn)病臨床研究，另一方面則是積極支持國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病學(xué)術(shù)組織的工作開(kāi)展。據(jù)悉，其一直在積極開(kāi)展生長(zhǎng)激素治療小胖威利綜合征臨床研究，同時(shí)還在支持該綜合征成立臨床規(guī)范化多學(xué)科診療協(xié)作聯(lián)盟。

“鑒于我國(guó)龐大的人口基數(shù)，相對(duì)于其他國(guó)家和地區(qū)，很多罕見(jiàn)病在我國(guó)已經(jīng)變得‘不罕見(jiàn)’。”廣州一位肝病專科主任告訴廣州日?qǐng)?bào)全媒體記者，在臨床用藥需求的推動(dòng)下，罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)正在持續(xù)升溫。

米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，大部分罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)規(guī)模目前仍較小的原因，一方面可能是因?yàn)樗幤穭偵鲜校形磳?shí)現(xiàn)放量;另一方面則可能因?yàn)槭袌?chǎng)所監(jiān)測(cè)的醫(yī)院不是用藥的主要醫(yī)院。不過(guò)，仍有部分品種市場(chǎng)潛力不容小覷，以治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液為例，其通過(guò)談判后降價(jià)95%進(jìn)入醫(yī)保，米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，該藥2021年在中國(guó)重點(diǎn)省市公立醫(yī)院終端銷售額不足5000萬(wàn)元，然而2022年第一季度已突破億元大關(guān)，增速十分驚人。

用藥保障

50余種罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)保目錄

就在不久前，國(guó)家醫(yī)保局發(fā)布消息顯示，通過(guò)醫(yī)保目錄準(zhǔn)入談判，已累計(jì)將26種罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)保藥品目錄，平均降價(jià)超50%。疊加其他藥品準(zhǔn)入方式，目前獲批在我國(guó)上市的75種罕見(jiàn)病用藥已有50余種納入醫(yī)保藥品目錄。

近年來(lái)，國(guó)家醫(yī)保局通過(guò)優(yōu)化準(zhǔn)入程序，及時(shí)將符合條件的罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)保藥品目錄，2023年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案對(duì)罕見(jiàn)病用藥的申報(bào)條件未設(shè)置上市時(shí)間限制，納入國(guó)家鼓勵(lì)仿制藥品目錄的藥品可以申報(bào)當(dāng)年醫(yī)保目錄，進(jìn)一步拓寬了罕見(jiàn)病用藥的準(zhǔn)入范圍。

在罕見(jiàn)病用藥供應(yīng)保障方面，國(guó)家醫(yī)保局聯(lián)合國(guó)家衛(wèi)生健康委先后印發(fā)相關(guān)文件，通過(guò)定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和定點(diǎn)零售藥店兩個(gè)渠道，滿足談判藥品供應(yīng)保障、臨床適應(yīng)等方面的合理需求。截至2023年6月底，全國(guó)已有22.9萬(wàn)家定點(diǎn)醫(yī)院和藥店配備了包括罕見(jiàn)病用藥在內(nèi)的目錄談判藥品。

據(jù)了解，國(guó)家醫(yī)保局將持續(xù)完善醫(yī)保準(zhǔn)入談判制度，綜合考慮臨床需求、醫(yī)保基金承受能力等因素，將更多符合條件的罕見(jiàn)病用藥按程序納入醫(yī)保藥品目錄，進(jìn)一步提升罕見(jiàn)病用藥保障水平。

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